Convocatoria de proyectos para la investigación en hemofilia

Referencia: PS0281

Fecha límite: 22/05/2017

La covocatoria ASPIRE de Pfizer financiará tres proyectos de investigación que versen sobre el uso de terapia génica en pacientes hemofílicos. Los proyectos deben basarse en alguna de las siguientes áreas: - Pacientes con hemofilia B leve: • Historia natural de la enfermedad. • Artropatía: presencia, desarrollo, carga clínica y daño articular. • Análisis de la calidad de vida y el trabajo. • Perfil clínico y utilización de la atención sanitaria. • Comorbilidades: prevalencia, gravedad, manejo. • Costes de la atención, incluyendo la utilizaciónde la atención médica no relacionada directamente con la hemofilia - Ciencia básica del virus adeno-asociado 8 (AAV8) • Ciencia básica, tropismo, eficiencia de transducción y tolerancia. • Evaluación de anticuerpos de AAV, reducción, tolerancia. • Papel de la inmunosupresión en el manejo de la transaminitis y niveles de expresión. Financiación: máximo 125.000$/año. Duración: máximo 24 meses.
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